Les essais thérapeutiques sont réalisés selon différentes phases. Chaque phase permet de fournir des réponses spécifiques sur le produit testé.

 

Phase I : le produit est-il sûr ?
Le produit expérimental est testé chez un petit groupe de personnes pour la première fois pour voir comment il se comporte dans l'organisme. Il a pour but de répondre aux questions suivantes :

L'objectif consiste à calculer les quantités appropriées du produit à administrer entraînant des réponses pharmacologiques à efficacité thérapeutique maximale, tout en évitant les risques de toxicité.

Phase II : le produit a-t-il un effet bénéfique ?
Le produit expérimental est proposé à un effectif plus important pour évaluer son efficacité et approfondir les connaissances sur sa tolérance.  Elles sont menées sur un petit groupe homogène de patients, avec pour objectif d'étudier l'efficacité du produit et de déterminer la posologie optimale (recherche de la plus petite dose efficace) pour les essais de phase III.  Dans les maladies rares telles que les maladies neuromusculaires, les essais s'arrêtent généralement à la phase II pour conclure déjà à une éventuelle efficacité si elle existe.

Phase III : le produit a-t-il un effet thérapeutique sur un plus grand effectif ?
Le produit testé est donné à une grande population  pour confirmer son efficacité (ou son efficacité supérieure à un traitement existant), rechercher l'apparition d'éventuels effets secondaires qui seraient passés inaperçus lors des phases précédentes. Le but est de déterminer dans quelles conditions d'utilisation le produit est  le plus efficace.
A l'issue de la phase III, la détermination de la tolérance et de l'efficacité du produit permettent d'évaluer son rapport bénéfice/risque. A ce stade, le dossier d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est constitué si l'analyse statistique des données recueillies a pu démontrer son efficacité.

 

Phase IV : phase de pharmacovigilance
Il s'agit d'études post-AMM pour préciser les propriétés du médicament ayant déjà obtenu l'autorisation de commercialisation : risques, bénéfices, conditions d'utilisation optimales.
Ces études sont réalisées après la mise sur le marché du médicament. Elles sont réalisées dans les conditions habituelles d'emploi définies par l'Autorisation de Mise sur le Marché du médicament. Ces essais permettent d'affiner la connaissance du médicament et de mieux évaluer sa place dans la stratégie thérapeutique de la maladie et d'argumenter la révision de l'AMM tous les 5 ans. Elles ne sont jamais terminées.